Saham Rocket Pharmaceuticals (RCKT) Naik Setelah Mendapatkan Kemenangan Terobosan FDA dalam Terapi Gen

TLDR

• FDA memberikan persetujuan dipercepat untuk KRESLADI, terapi gen Rocket Pharmaceuticals untuk severe leukocyte adhesion deficiency-I (LAD-I) pada anak-anak.
• Saham RCKT melonjak hingga 9% dalam perdagangan pra-pasar dan stabil sekitar 6% lebih tinggi pada hari Jumat.
• KRESLADI adalah terapi gen pertama yang disetujui FDA untuk severe LAD-I, suatu kondisi kekebalan yang langka dan mengancam jiwa pada anak-anak.
• FDA juga memberikan Rocket sebuah Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher, yang rencananya akan dimonetisasi oleh perusahaan.
• Persetujuan ini datang setelah pengajuan ulang menyusul penolakan FDA pada Juni 2024 yang meminta lebih banyak data.

---

(SeaPRwire) –   FDA menyetujui terapi gen KRESLADI milik Rocket Pharmaceuticals pada hari Jumat, mengirimkan saham RCKT naik hingga 9% dalam perdagangan pra-pasar sebelum stabil sekitar 6% lebih tinggi pada saat pembukaan.

Rocket Pharmaceuticals, Inc., RCKT

Persetujuan ini bersifat dipercepat, artinya diberikan berdasarkan bukti awal — secara khusus peningkatan ekspresi permukaan neutrofil CD18 dan CD11a. Konfirmasi penuh manfaat klinis akan bergantung pada data jangka panjang dari studi yang sedang berlangsung dan registri pasca-pemasaran.

#BERITA: Rocket Pharmaceuticals hari ini mengumumkan persetujuan FDA AS untuk #TerapiGen pertama bagi pasien pediatrik dengan severe Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I).

Selengkapnya: https://t.co/YrJuWo1r3J pic.twitter.com/LkioRrrR5S

— Rocket Pharmaceuticals (@RocketPharma) 27 Maret 2026

KRESLADI, juga dikenal sebagai marnetegragene autotemce, adalah terapi gen berbasis sel punca hematopoietik autolog. Terapi ini disetujui untuk pasien pediatrik dengan severe LAD-I yang disebabkan oleh varian bialelik pada gen ITGB2 yang tidak memiliki donor saudara kandung dengan kecocokan HLA yang tersedia untuk transplantasi sel punca.

LAD-I adalah suatu imunodefisiensi genetik yang sangat langka. Kondisi ini menyebabkan infeksi berulang dan memiliki angka kematian masa kanak-kanak awal yang tinggi tanpa pengobatan. Di AS, insidensinya diperkirakan sekitar satu dari 100.000 hingga satu dari 200.000 kelahiran hidup, dengan sekitar dua pertiga dari kasus tersebut diklasifikasikan sebagai severe.

KRESLADI kini menjadi terapi gen pertama yang disetujui FDA untuk kondisi ini.

Persetujuan ini tidak datang dengan jalan yang mulus. FDA menolak aplikasi lisensi biologik pada Juni 2024, meminta Rocket untuk mengajukan data tambahan sebelum dapat menyelesaikan tinjauannya.

Rocket mengajukan ulang BLA, dan FDA menerimanya pada Oktober 2024, menetapkan tanggal 28 Maret 2026 sebagai target tanggal tindakan — tenggat waktu yang berhasil dipenuhi oleh badan tersebut.

Rare Pediatric Disease Voucher Menambah Keuntungan Finansial

Seiring dengan persetujuan, FDA memberikan Rocket sebuah Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher. Voucher ini dapat dijual ke perusahaan farmasi lain dengan harga ratusan juta dolar dan dipandang sebagai bonus finansial yang signifikan di atas persetujuan itu sendiri.

Rocket mengatakan berencana untuk mengevaluasi opsi untuk memonetisasi voucher tersebut guna meningkatkan fleksibilitas keuangan.

“Persetujuan KRESLADI merupakan tonggak penting bagi komunitas severe LAD-I,” kata CEO Gaurav Shah.

Latar Belakang Penelitian

Penelitian yang mendukung pengembangan KRESLADI didanai sebagian oleh California Institute for Regenerative Medicine. Obat ini menargetkan gen ITGB2, yang mengkode protein esensial bagi sel darah putih untuk melawan infeksi.

Perusahaan bioteknologi yang berbasis di Cranbury, New Jersey ini telah bekerja menuju persetujuan ini selama beberapa tahun.

Tanggal tindakan FDA untuk BLA yang diajukan ulang adalah 28 Maret 2026, dan badan tersebut menyetujui terapi tersebut tepat sesuai jadwal.